ÜbersichtFreinameBeremagen geperpavecINN Recommended List 85, World Health Organisation (WHO), 6. April 2021.Andere Namen beremagene geperpavec-svdt KB-103, KB103 B-VECCAS-Nummer2241888-62-8ATC-CodeWirkstoffklasseAndere WundbehandlungsmittelAusgangsmaterialHerpes-Simplex-Virus 1 (HSV-1), Stamm KOSVerabreichungswegKutanHandelsnameVyjuvek (Krystal Biotech, Inc.)
Beremagen geperpavec (Handelsname Vyjuvek) ist ein gentherapeutisch wirksamer Arzneistoff zur Wundbehandlung der dystrophen Epidermolysis bullosa (DEB).
Hintergrund Dystrophische Epidermolysis bullosa ist eine Erbkrankheit der Haut, die die Haut sehr brüchig macht und schwere Blasen- und Narbenbildung verursacht. DEB ist die zweithäufigste Form der Epidermolysis bullosa (EB), nach EB simplex, mit Prävalenz in Europa von 1:120.000–1:350.000.
DEB wird verursacht durch Mutationen im Gen COL7A1, wodurch das Kollagen-Typ-VII-alpha-1-Strukturprotein nicht ausgebildet werden kann. Dieses ist wesentlich für den Zusammenhalt der Hautschichten. Patienten mit DEB leiden daher unter einer fragilen Haut und häufigen Wunden, weshalb sich auch die Bezeichnung der „Schmetterlingskinder“ eingebürgert hat, die auch von Selbsthilfeorganisationen verwendet wird.
Wirkmechanismus Beremagen geperpavec ist ein replikationsdefekter Herpes-Simplex-Typ-1(HSV-1)-basierter Gentherapievektor, der genetisch modifiziert wurde, um das humane Typ-VII-Kollagen-Protein (COL7) unter der Kontrolle des humanen-Cytomegalovirus(hCMV)-Promotors zu exprimieren. Wenn Beremagen geperpavec auf die Wunden aufgetragen wird, wird das COL7A1-Gen in die Hautzellen abgegeben, wodurch diese lokal das intakte Protein bilden können. Dieses trägt dazu bei, die Hautschichten zusammenzuhalten, und fördert so die Wundheilung. Das modifizierte HSV-1 kann sich im Menschen nicht replizieren oder eine Krankheit verursachen.
Zulassung Im Mai 2023 erteilte in den USA die Food and Drug Administration die Zulassung für die topische Behandlung von Wunden mit Beremagen geperpavec bei dystropher Epidermolysis bullosa.
Im Februar 2025 verabschiedete der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Arzneimittel-Agentur eine positive Stellungnahme und empfahl die Erteilung der Marktzulassung für das Produkt Vyjuvek des Antragstellers Krystal Biotech Netherlands, B.V. Vyjuvek wurde am 23. April 2025 zur Behandlung von Wunden bei dystropher Epidermolysis bullosa mit Mutationen im Gen COL7A1 in der Europäischen Union zugelassen, wobei es bei Patienten in einem Alter ab der Geburt angewendet werden kann.
Im Mai 2026 erfolgte im Vereinigten Königreich die Genehmigung durch die Medicines and Healthcare products Regulatory Agency.
Literatur
Einzelnachweise
Kategorie:Orphan-Arzneimittel Kategorie:Gentherapie Kategorie:ATC-D03 Kategorie:Arzneimittel