Danicopan ist ein Arzneistoff aus der Gruppe der Komplementinhibitoren. Unter dem Namen Voydeya (Hersteller: Alexion) wurde er 2024 in Japan, USA und der EU zur Behandlung der paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie (PNH) zugelassen. Der Wirkstoff gehört zu den Faktor-D-Inhibitoren und wird oral angewendet (eingenommen). Er wird zusätzlich zu einer Standardtherapie mit einem Hemmstoff der Komplementkomponente C5 (C5-Hemmer: Ravulizumab, Eculizumab) gegeben.
Die Zulassung beruht auf den Ergebnissen der Phase-3-Studie ALPHA.
Eigenschaften Danicopan ist ein weißes bis gelbliches Pulver und unlöslich in Wasser und Ethanol. Es ist löslich in Dimethylsulfoxid (DMSO).
Wirkungsmechanismus Danicopan bindet an den Komplementfaktor D und hemmt seine Spaltung. In der Folge wird die Faktor-D-vermittelte Signalübertragung und Aktivierung des alternativen Komplementwegs (alternative complement pathway, ACP) unterdrückt, wodurch die Faktor-D-vermittelte Hämolyse bei PNH gehemmt und ACP-induzierte Gewebeschäden verhindert werden.
Sonstiges Danicopan wurde im Januar 2024 in Japan zur Behandlung der paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie (PNH) zugelassen und im März 2024 in den USA. Im April 2024 erfolgte die EU-Zulassung von Danicopan als Add-on zu Ravulizumab oder Eculizumab für die Behandlung von Erwachsenen mit PNH mit resthämolytischer Anämie.
Danicopan ist als Arzneimittel für seltene Krankheiten eingestuft.
Einzelnachweise INN Recommended List 81, World Health Organisation (WHO), 9. März 2019.
Jong Wook Lee, Morag Griffin, Jin Seok Kim, Lily Wong Lee Lee, Caroline I. Piatek, Junichi Nishimura, C. Infante, Deepak Jain, Peng Liu, Gleb Filippov, Flore Sicre de Fontbrune, Antonio M. Risitano, Austin Kulasekararaj, Wilma Barcellini, Fiorenza Barraco, David Beneitez Pastor, Marcelo Capra, Lee Ping Chew, Lalayanni Chrysavgi, Carlos de Castro, Régis Peffault de la Tour, Marcela M. Oliveira, Eros Di Bona, Édouard Forcade, Chieh-Lin Fu, Cossor Furha, Anna Gaya Valls, Stavroula Giannouli, Ataúlfo González-Fernández, Morag Griffin, Alexander Gural, Emilio Ojeda Gutierrez, Inés Hernández‐Rodríguez, Ibrahim Ibrahim, Anna Paola Iori, Tadao Ishida, Jun Ho Jang, Jeong‐A Kim, Jin Seok Kim, Toshiyuki Kitano, Hiroshi Kosugi, Natalia Kreiniz, Austin Kulasekararaj, Jong Wook Lee, Lily Wong Lee Lee, Jiřı́ Mayer, Lindsay Mitchell, Yasuo Mori, Kaichi Nishiwaki, Rosario Notaro, Ramiro Núñez, Naoshi Obara, Esther Natalie Olíva, Christopher J. Patriquin, Viviani Pessôa, Caroline I. Piatek, Agnieszka Piekarska, Shahzad Raza, Antonio M. Risitano, Ponlapat Rojnuckarin, D Samuel, Jamile M. Shammo, Tamar Tadmor, Akiyoshi Takami, Roni Tamari, Louis Terriou, Hitoji Uchiyama, Alessandro M. Vannucchi, Hiroki Yamaguchi: Addition of danicopan to ravulizumab or eculizumab in patients with paroxysmal nocturnal haemoglobinuria and clinically significant extravascular haemolysis (ALPHA): a double-blind, randomised, phase 3 trial. In: The Lancet Haematology. 2023, Band 10, Nummer 12, S. e955–e965 .
Datenblatt Danicopan, SelleckChem, abgerufen am 1. Februar 2024.+
Datenblatt Danicopan, Cayman Chemicals, abgerufen am 1. Februar 2024.
Eintrag EU/3/21/2401 im EU-Register für Orphan-Arzneimittel, Europäische Kommission. Abgerufen am 5. Februar 2024.
Eintrag EU/3/18/1989 im EU-Register für Orphan-Arzneimittel, Europäische Kommission. Abgerufen am 5. Februar 2024.
Eintrag 512715 in der Datenbank Orphan Drug Designations and Approvals, FDA, abgerufen am 5. Februar 2024.
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