Pharmakologische Daten Verabreichungsweg Oral (Einnahme) Plasmaeiweißbindung ~ 88 % Maximaler Plasmaspiegel nach ca. 2 Stunden Halbwertzeit 2 Stunden Metabolisierung Hepatisch (Phase-I- und II-Reaktionen) Ausscheidung Fazes (30 %), Urin (48 %)
Vamorolon ist ein Arzneistoff aus der Gruppe der Corticosteroide. Unter dem Namen Agamree (Hersteller: Santhera Pharmaceuticals) wurde er im Oktober 2023 in den USA und in der EU zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie zugelassen bzw. empfohlen.
Die Anwendung erfolgt oral (Einnahme).
Eigenschaften Vamorolon ist ein Corticosteroid und entwickelt seine pharmakologische Wirkung unter anderem durch Bindung an den Glucocorticoid-Rezeptor (GR). Jedoch sollen die erwünschten Wirkungen im weiteren Signalweg von den unerwünschten abgekoppelt werden („dissoziieren“), weswegen sich auch die Bezeichnung „dissoziativer GR-Ligand“ findet.
Verwendung Vamorolon ist angezeigt zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Patienten ab 2 Jahren (USA) bzw. ab 4 Jahren (EU). DMD ist eine seltene muskuläre Erbkrankheit, die X-chromosomal vererbt wird und somit fast ausschließlich bei Jungen auftritt.
Klinische Prüfung In klinischen Studien führte die tägliche Behandlung mit Vamorolon zu einer mit Prednisolon vergleichbar guten Verbesserung der Muskelkraft und Ausdauer, jedoch ohne einige der schwerwiegendsten Nebenwirkungen von Steroiden, wie insbesondere Wachstumsverzögerungen und Beeinträchtigung der Knochenstabilität.
Als häufigste Nebenwirkungen wurden Merkmale des Cushing-Syndroms, Erbrechen, Gewichtszunahme und Reizbarkeit beobachtet.
Literatur
Einzelnachweise INN Recommended List 77, World Health Organisation (WHO), 9. März 2017. Agamree Prescribing Information , Santhera Pharma, abgerufen am 5. Dezember 2023. Michela Guglieri, Paula R. Clemens, Seth J. Perlman, Edward C. Smith, Iain Horrocks, Richard S. Finkel, Jean K. Mah, Nicolas Deconinck, Nathalie Goemans, Jana Haberlová, V. Straub, L. Mengle-Gaw, Benjamin D. Schwartz, Amy Harper, Perry B. Shieh, Liesbeth De Waele, Diana Castro, Michelle Yang, Monique M. Ryan, Craig McDonald, M. Tulinius, Richard Webster, Hugh J. McMillan, Nancy L. Kuntz, Vashmi K. Rao, Giovanni Baranello, Stefan Spinty, Anne‐Marie Childs, Annie M. Sbrocchi, Kathryn Selby, Migvis Monduy, Yoram Nevo, Juan J. Vilchez, Andres Nascimento-Osorio, Erik H. Niks, I. de Groot, Marina Katsalouli, M. James, Johannes van den Anker, Jesse M. Damsker, Alexandra Ahmet, Leanne M. Ward, Mark Jaros, Phil Shale, Utkarsh J. Dang, Eric P. Hoffman: Efficacy and Safety of Vamorolone vs Placebo and Prednisone Among Boys With Duchenne Muscular Dystrophy. In: JAMA Neurology. 2022, Band 79, Nummer 10, S. 1005. doi:10.1001/jamaneurol.2022.2480.
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Kategorie:Arzneistoff Kategorie:Steroid Kategorie:Cyclohexadienon Kategorie:Alkylcyclohexan Kategorie:Alkylcyclohexen Kategorie:Cyclopentan Kategorie:Hydroxyketon Kategorie:Hydroxymethylverbindung Kategorie:Diol