Lonapegsomatropin ist ein synthetisch modifiziertes und dadurch langwirksames Wachstumshormon (LAGH), das bei Kindern und Jugendlichen von 3 bis 18 Jahren bei unzureichender Sekretion des endogenen Wachstumshormons (Wachstumshormonmangel) eingesetzt werden kann. Es ist seit 2022 unter dem Handelsnamen Skytrofa in den EU-Staaten zugelassenFachinformation Skytrofa, Stand Juni 2025; abgerufen am 8. Februar 2024. und wurde in Deutschland 2023 auf dem Markt eingeführt. Die Verabreichung erfolgt einmal wöchentlich subkutan.
Eigenschaften mini|hochkant=1.4|klasse=skin-invert-image|Schematische Darstellung des Aufbaus des Lonapegsomatropinmoleküls, nach FDA (2021),CDER Non-Clinical Reviews BLA 761177, FDA, 25. Februar 2021. modifiziert. mini|hochkant=1.4|klasse=skin-invert-image|Chemische Strukturformel der Linker-Träger-Struktur von Lonapegsomatropin, nach WHO (2018) Lonapegsomatropin ist ein in Escherischia coli rekombinant hergestelltes humanes Wachstumshormon (rhGH, Somatropin), das posttranslational über einen Linker reversibel an eine vier Methoxypolyethylenglykol-Ketten enthaltende „Trägerstruktur“ gebunden wird. Es handelt sich um eine proprietäre, „TransCon“ genannte, Technologie des Zulassungsinhabers. Das Konjugat fungiert als Prodrug und setzt das Somatropin durch Autohydolyse langsam und kontinuierlich frei. Anders als unverlängerte, täglich anzuwendende rekombinante Wachstumshormone muss Lonapegsomatropin nur einmal wöchentlich verabreicht werden. Es ist neben Somatrogon und Somapacitan ein weiteres zur Marktreife gebrachtes LAGH.
Art der Anwendung Lonapegsomatropin wird mittels Autoinjektor subkutan injiziert. Die Behandlung erfolgt in der Regel bis die Wachstumsphase abgeschlossen ist.
Wirkmechanismus Bei wöchentlicher Applikation hat das freigesetzte Somatropin eine ähnliche Wirkungsweise und Verteilung wie täglich zu verabreichendes Somatropin. Somatropin wirkt über einen dimeren humanen Somatotropin-Rezeptor und hat direkte Wirkung auf Gewebe und Stoffwechsel. Über IGF-1 vermittelt hat es indirekte Wirkung auf die Stimulation der Differenzierung und Proliferation von Chondrozyten, Stimulation der Glukoseabgabe aus der Leber, Proteinbiosynthese und Lipolyse. Des Weiteren wird das Skelettwachstum bei Kindern und Jugendlichen mit GHD stimuliert, da Somatropin auf die Wachstumsfugen (Epiphysenfugen) der Knochen wirkt. Studien konnten zeigen, dass die meisten Kinder, die eine Therapie mit Lonapegsomatropin erhalten, die genetische Zielgröße der Familie erreichen oder sogar übertreffen.
Einzelnachweise
Kategorie:Arzneistoff Kategorie:Wachstumsfaktor