Metreleptin ist ein Arzneistoff zur Leptin-Ersatztherapie.Myalepta-Metreleptin, EPAR der EMA (engl.), abgerufen am 15. November 2018An overview of Myalepta and why it is authorised in the EU, EMA (engl.), abgerufen am 15. November 2018 Das Protein Metreleptin ist ein rekombinantes Analogon des humanen (also menschlichen) Leptins. Eingesetzt wird Metreleptin zur Behandlung der sehr seltenen Erkrankung (orphan disease) Lipodystrophie.
In den USA ist Metreleptin seit 2014 seitens der amerikanischen Zulassungsbehörde (FDA) unter dem Handelsnamen Myalept zugelassen.Drugs@FDA: FDA Approved Drug Products, FDA: Approval Date(s) and History, Letters, Labels, Reviews for BLA 125390, abgerufen am 4. September 2017. Für die EU erfolgte die Zulassung im Juli 2018 als Myalepta., PM Novelion vom 21. Dezember 2016, abgerufen am 15. November 2018., PM Novelion vom 21. Dezember 2016, abgerufen am 15. November 2018.
Eigenschaften Metreleptin besteht aus 147 Aminosäuren mit einer Disulfidbrücke zwischen Cysteinen an den Positionen 97 und 147.
Herstellung Metreleptin wird als rekombinantes Protein in E.coli hergestellt. Das Metreleptin wird anschließend gereinigt.
Klinische Angaben Anwendungsgebiete Metreleptin ist ein rekombinantes humanes Leptin-Analogon, vorgesehen als Ergänzung zu einer Diät in der Ersatztherapie zur Behandlung von Komplikationen eines Leptin-Mangels bei Patienten mit einer angeborenen oder erworbenen generalisierten Lipodystrophie.How Myalept works, Produkt Website (englisch). Es wird subkutan injiziert.
Lipodystrophie ist mit einer Prävalenz von etwa 1 zu 1 Million sehr selten.Lipodystrophie – Fettgewebemangel mit fatalen Folgen, PZ Pharmazeutische Zeitung Ausgabe 24/2017, abgerufen am 4. September 2017. Metreleptin wurde im Juli 2012 für die EU als Arzneimittel für seltene Leiden ausgewiesen.
Gegenanzeigen und weitere Anwendungsbeschränkungen Metreleptin darf nicht angewendet werden bei allgemeinem Übergewicht, das nicht mit einer angeborenen Lipodystrophie assoziiert ist, sowie bei bestehender Überempfindlichkeit auf Metreleptin.
Die Sicherheit und Wirksamkeit von Metreleptin in der Behandlung einer partiellen Lipodystrophie oder zur Behandlung einer Lebererkrankung, inkl. einer Steatohepatitis, wurden bisher nicht ausreichend untersucht. Metreleptin ist nicht vorgesehen zur Anwendung bei Patienten, die aufgrund einer antiretroviralen Therapie an einer HIV-assoziierten Lipodystrophie leiden, oder bei Patienten mit einer metabolischen Erkrankung, inkl. Diabetes mellitus und Hypertriglyceridämie.
Unerwünschte Wirkungen Als Nebenwirkungen wurden Anti-Metreleptin-Antikörper mit neutralisierender Eigenschaft beobachtet. Es wurden T-Zell Lymphome bei Patienten mit einer erworbenen generalisierten Lipodystrophie beobachtet, ein ursächlicher Zusammenhang konnte bis jetzt nicht erkannt werden.
Studien Aktuell laufen ca. 30 Studien, die bei clinicaltrials.gov gelistet sind.Übersicht der aktuell laufen Studien bei clinicaltrials.gov
Handelsnamen Der Handelsname für Metreleptin in der EU ist Myalepta; Hersteller ist Aegerion (EU). Der Handelsname in den USA lautet Myalept; Hersteller ist Novelion. Aegerion ist die europäische Tochtergesellschaft von Novelion.
Literatur JCEM:
Weblinks Produkt Website (englisch) Metreleptin auf orpha.net Myalepta - Zulassungsinformationen auf der Website der europäischen Arzneimittelagentur
Einzelnachweise
Kategorie:Arzneistoff Kategorie:Orphan-Arzneimittel Kategorie:Peptidhormon