Alnylam Pharmaceuticals () ist ein US-amerikanisches medizinisches Forschungsunternehmen, das 2002 gegründet wurde. Alnylam hat seinen Hauptsitz in Cambridge, MA. Die europäische Zentrale befindet sich in Maidenhead, UK.Alnylam to Expand Global Footprint with New European Office in Maidenhead, UK, PM vom 20. September 2016 auf businesswire.com, abgerufen am 10. August 2017. und die deutsche Niederlassung in München. Das Unternehmen macht sich die Entdeckung der RNA-Interferenz der beiden Nobelpreisträger Andrew Z. Fire und Craig C. Mello zunutze.The Nobel Prize in Physiology or Medicine 2006, WebSite Nobelprize.org, abgerufen am 26. Mai 2017. Mitgründer des Unternehmens sind der Nobelpreisträger Phillip Allen Sharp und der Deutsche Thomas Tuschl, der einen wesentlichen Anteil an der Entdeckung der RNA-Interferenz in Säugetierzellen hatte. Alnylam ist eine Ausgründung aus dem damaligen Max-Planck-Institut für biophysikalische Chemie.siehe Liste der Ausgründungen bei "Max-Planck-Innovation", sichtbar unter "Ausgründungen Life Sciences", abgerufen am 19. Mai 2020. Die Firma Max-Planck-Innovation ist eine Tochterfirma der Max-Planck-Gesellschaft.
Tätigkeitsgebiet Alnylam überführt seit einigen Jahren die RNA-Interferenz (RNAi oder auch RNA-Silencing) bzw. die Gen-Stilllegung in eine neue Klasse von Medikamenten, die RNAi-Therapeutika. In den Biowissenschaften hat sich RNA-Interferenz als eine erfolgreiche Möglichkeit zur Stilllegung von Genen („Gen-Knockdown“) etabliert. Für die Entdeckung des Mechanismus der RNA-Interferenz (1998) erhielten die beiden US-Wissenschaftler Andrew Z. Fire und Craig C. Mello 2006 den Nobelpreis für Physiologie oder Medizin.
Noch verdient Alnylam kein Geld, sondern schreibt Verluste. Die Verluste ("GAAP operating loss") von Alnylam betrugen Ende 2020 circa 650 Mio. US-Dollar. Alnylam rechnet aber damit, 2025 finanziell Nettogewinne zu erzielen.
Medikamente / Pipeline Alnylams Forschung fokussiert auf vier strategische therapeutische Gebiete: Corporate Website, abgerufen am 24. Oktober 2024. Genetische Erbkrankheiten, Kardiovaskuläre, metabolische Erkrankungen hepatische Infektionskrankheiten und Erkrankungen des zentralen Nervensystems und des Auges. Hier kooperiert Alnylam mit Regeneron.Regeneron and Alnylam Announce Broad Collaboration to Discover, Develop and Commercialize RNAi Therapeutics Focused on Ocular and Central Nervous System (CNS) Diseases, PM Alnylam vom 8. April 2019, abgerufen am 26. März 2021.
Bei den meisten von Alnylams erforschten Erkrankungen handelt es sich um so genannte "Seltene Krankheiten" (auch Orphan Diseases genannt). Folgende fünf Medikamente sind in den USA und in der EU (und teilweise auch in noch weiteren Ländern) zugelassen: Corporate Präsentation, abgerufen am 13. Februar 2021.
Patisiran (Onpattro): Hereditäre ATTR-Amyloidose; weitere Indikationen werden untersucht. Givosiran (Givlaari): Akute Intermittierende Porphyrie Lumasiran (Oxlumo): Primäre Hyperoxalurie Typ 1 (PH1); weitere Indikationen werden untersucht. Inclisiran (Leqvio): Hypercholesterinämie Vutrisiran (Amvuttra): hereditäre Transthyretin-Amyloidose (ATTRv-Amyloidose) mit Polyneuropathie
Vutrisiran wurde in der HELIOS-B Studie für Wildtyp-Transthyretin(ATTR)-Amyloidose und hereditäre ATTR-Amyloidose mit Kardiomyopathie untersucht. Die Studie wurde im August 2024 publiziert und am ESC-Kongress vorgestellt. Die Einreichung des Zulassungsantrags als Indiktionserweiterung erfolgte Anfang Oktober bei der FDA und Mitte Oktober 2024 bei der EMA.
Weitere Medikamente befinden sich noch in der klinischen Forschung, z. B.:
Fitusiran (Phase II): Hämophilie Cemdisiran (Phase II): atypisches Hämolytisch-urämisches Syndrom Zilebesiran ALN-AGT (Phase II): Bluthochdruck
Kooperationen Alnylam kooperiert sowohl mit Genzyme, einer Tochter von Sanofi, Merck, also Merck Sharp & Dohme (kurz MSD), Novartis, The Medicines Company und mit zahlreichen weiteren Unternehmen.
2003 verschmolz Alnylam durch Aktientausch mit der 2000 gegründeten Ribopharma AG.Ribopharma, Alnylam Announce Merger - WSJ.
2017 wurde die strategische Allianz mit Vir bekannt gegeben zur Entwicklung von Therapien gegen Virusinfektionen, seit 2020 auch ein Projekt für eine COVID-19 Therapie auf RNAi-Basis.Alnylam and Vir Form Strategic Alliance to Advance RNAi Therapeutics for Infectious Diseases, PM Alnylam vom 18. Oktober 2019, abgerufen am 26. März 2021.Vir and Alnylam Identify RNAi Therapeutic Development Candidate, VIR-2703 (ALN-COV), Targeting SARS-CoV-2 for the Treatment of COVID-19, PM Alnylam vom 4. Mai 2020, abgerufen am 26. März 2021. Weblinks Alnylam Pharmaceuticals
Einzelnachweise
Kategorie:Unternehmensgründung 2002 Kategorie:Biotechnologieunternehmen Kategorie:Unternehmen (Cambridge, Massachusetts) Kategorie:Forschungsunternehmen Kategorie:Pharmazieunternehmen