miniatuur|Moeten geneesmiddelen voor zeldzame ziektes echt onbetaalbaar zijn? - Universiteit van Vlaanderen Weesgeneesmiddelen zijn geneesmiddelen voor zeldzame ziektes. Overheden treffen soms extra voorzieningen voor deze categorie geneesmiddelen om het ontwikkelen en op de markt brengen ervan voor de farmaceutische industrie aantrekkelijker te maken. Gedacht wordt namelijk dat dat zonder die voorzieningen niet rendabel zou zijn.
Europese Unie In de Europese Unie is een weesgeneesmiddel een geneesmiddel waarvan aannemelijk gemaakt kan worden dat het bestemd is voor de diagnose, preventie of behandeling van een ernstige zeldzame aandoening. Als criterium voor 'zeldzaam' geldt dat niet meer dan 5 op de 10.000 personen in de Europese Unie aan de ziekte lijden. Het gaat hierbij om geneesmiddelen voor ziekten waarvoor nog geen andere medicamenten bestaan. De ontwikkeling en het op de markt brengen van deze middelen zonder extra stimuleringsmaatregelen zou waarschijnlijk te kostbaar zijn, waardoor bedrijven geen belangstelling hebben om deze middelen te ontwikkelen.
De Europese Commissie heeft een actieprogramma voor zeldzame ziektes opgesteld. Het Europees Parlement en de Raad van Europa hebben op 16 december 1999 een Verordening inzake weesgeneesmiddelen aangenomen. Door deze verordening vervallen de registratiekosten, is er een belastingaftrek voor onderzoeks- en ontwikkelingskosten en wordt 10 jaar marktexclusiviteit verzekerd. De verordening voorziet onder meer in een aanwijzings- en een schrappingsprocedure. Die marktexclusiviteit kan door het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) in omstandigheden worden verkort tot 6 jaar. De verordening maakt het mogelijk de verleende marktvergunning te schrappen, omdat blijkt dat die ten onrechte werd verleend.
De vergoeding van weesgeneesmiddelen is in Nederland niet wettelijk geregeld. Tot 1 januari 2012 behoorde het tot de bevoegdheid van de [Nederlandse Zorgautoriteit|NZa] via de Beleidsregel Weesgeneesmiddelen (intramuraal). Sedertdien is het ingepast in het pakketbeheer door het Zorginstituut Nederland door middel van add-on, in 2015 vastgelegd in de beleidsnota Pakketbeheer Weesgeneesmiddelen.
Verenigde Staten In de Verenigde Staten is al in 1983 de Orphan Drug Act ingevoerd, waardoor een geneesmiddel vanaf een bepaald moment in de ontwikkelingsfase aangewezen kan worden als weesgeneesmiddel (orphan drug designation). De producent krijgt daardoor een aantal voordelen, zoals het vervallen van registratiekosten, belastingaftrek voor onderzoeks- en ontwikkelingskosten en een zeven jaar durende marktexclusiviteit.
Ontwikkeling weesgeneesmiddel Bij de ontwikkeling van een medicijn worden een aantal fasen doorlopen. Zo is er de startfase van het formele klinische onderzoek. In de tweede fase wordt het middel getest op patiënten en in de derde fase wordt het middel nogmaals getest op patiënten, maar dan uitgebreider. Door de orphan drug designation die de Food and Drug Administration afgeeft kan die laatste fase worden versneld, onder andere, omdat er kleinere steekproeven hoeven worden gehouden. Dat scheelt vaak al gauw een paar jaar, wat veel is als het gaat over een doorlooptijd van zeven of acht jaar. Hierdoor is een product eerder op de markt, waardoor de ontwikkeling met aanmerkelijk veel minder kosten gepaard gaat.
De aanwijzing van een weesgeneesmiddel ("designation") in Europa is de verantwoordelijkheid van de Committee Orphan Medicinal Products (COMP). Het advies voor een handelsvergunning wordt afgegeven door het Committee Human Medicinal Products (CHMP).
Resultaat Het resultaat van het weesgeneesmiddelenbeleid is dat zeldzame stofwisselingsziekten en spierziekten zoals de ziekte van Pompe, Gaucher en Fabry, maar ook bijvoorbeeld zeldzame kankersoorten en hart- en vaatziekten met speciaal hiervoor ontwikkelde geneesmiddelen kunnen worden behandeld. Kosten van weesgeneesmiddelen zoals de enzymvervangers voor de ziekte van Pompe, Gaucher en Fabry blijken zeer hoog; jaarlijkse kosten kunnen oplopen tot 700.000 euro per patiënt per jaar.
Creativiteit Opmerkelijk is dat enkele weesgeneesmiddelen onvoorzien veel meer omzet behaalden ten gevolge van een aanzienlijk grotere markt dan aanvankelijk voorzien was.Als negatief werd ervaren dat enkele weesgeneesmiddelen onvoorzien meer omzet behaalden ten gevolge van een aanzienlijk grotere markt dan aanvankelijk voorzien was. Minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport, 31 maart 2000. Brief aan de Voorzitter van de Tweede Kamer (26800 XVI, nr 80)Medisch-wetenschappelijk onderzoek en de farmaceutische industrie : Ongemakkelijke minnaars Het lijkt erop dat farmaceutische industrie er steeds meer toe overgaat allerlei medicijnen te betitelen als weesgeneesmiddel. De registratie daarvan is veel gemakkelijker en er bestaat geen limiet op de prijs. Een middel wordt als weesgeneesmiddel op de markt gezet, maar in de praktijk door middel van marketing veel breder gebruikt.
Toegelaten weesgeneesmiddelen Geneesmiddel Merknaam Fabrikant Aandoening Agalsidase alfa Replagal TKT Europe ziekte van Fabry Agalsidase beta Fabrazyme Genzyme ziekte van Fabry Alglucosidase alfa Myozyme Genzyme ziekte van Pompe Ambrisentan Volibris GlaxoSmithKline Pulmonale hypertensiepulmonale arteriële hypertensie (PAH) Amifampridin Firdapse Eusa Pharma SAS Syndroom van Lambert-Eaton 5-aminolevulinzuur Gliolan Medac Maligne glioom Anagrelide Xagrid Shire Pharmaceutical Chronische myeloïde leukemie Arseen(III)oxide Trisenox Cell Therapeutics Acute promyelocytenleukemie Azacitidin Vidaza Celgene Myelodysplastisch syndroom Aztreonam Cayston Gilead Chronische longontsteking bij mucoviscidose Betain anhydricum Cystadane Orphan Europe Homocystinurie Bosentan Tracleer Actelion Pulmonale hypertensiepulmonale arteriële hypertensie Busulfan Busilvex Pierre Fabre Hematopoëse Progenitorcel-transplantatie Canakinumab Ilaris Novartis Europharm Cryopyrine-geassocieerde periodieke syndromen (CAPS) Carglumaatzuur Carbaglu Orphan Europe N-acetylglutamaatsynthetase-deficiëntie Celecoxib Onsenal Pfizer Familiaire adenomateuze polypose Cladribin Litak Lipomed indolent non-hodgkinlymfoom, haarcelleukemie Clofarabin Evoltra Bioenvision acute lymfatische leukemie Cafeïnecitraat Peyona Chiesi Farmaceutici primaire apneu bij vroeggeborenen Conestat alfa Ruconest Pharming Hereditair angio-oedeem tgv C1-esterase-inhibitor tekort Dasatinib Sprycel Bristol-Myers-Squibb Chronische myeloïde leukemie Deferasirox Exjade Novartis Chelatietherapie chronisch ijzeroverschot Dexrazoxan Savene TopoTarget extravasatie van antracyclinen Eculizumab Soliris Alexion Paroxismale nachtelijke hemoglobinurie Eltrombopag Revolade GlaxoSmithKline Idiopathische trombocytopenische purpura Elosulfase alfa Vimizim BioMarin syndroom van Morquio Everolimus Afinitor Novartis Niercelkanker Galsulfase Naglazyme BioMarin Mucopolysacharidose type VI Histamine dihydrochloride Ceplene EpiCept GmbH Acute myeloïde leukemie Hydroxycarbamide Siklos OTL Pharma Sikkelcelanemie Ibuprofen Pedea Orphan Europe hemodynamisch significante openliggende Ductus arteriosus bij pasgeborenen Icatibant Firazyr Jerini AG Hereditair angio-oedeem Idursulfase Elaprase TKT Mucopolysacharidose type 2, syndroom van Hunter Iloprost Ventavis Bayer Schering PharmaActelion Pharmaceuticals pulmonale arteriële hypertensieziekte van Buerger Imatinib Glivec Novartis verschillende tumorsoorten Laronidase Aldurazyme Genzyme Mucopolysacharidose Type 1 Lenalidomid Revlimid Celgene Myelodysplastisch syndroom; Multipel myeloom Mecasermin Increlex Tercica Postpoliosyndroom; amyotrofe lateraalsclerose Mifamurtid Mepact IDM Pharma Osteosarcoom Miglustat Zavesca Actelion Ziekte van Gaucher type I en de Ziekte van Niemann-Pick type C Mitotan Lysodren Laboratoire HRA Adrenaal-corticaal carcinoom 4-hydroxybutaanzuur Xyrem UCB Kataplexie met narcolepsie Nelarabin Atriance GlaxoSmithKline Acute lymfatische leukemie Nilotinib Tasigna Novartis Chronische myeloïde leukemie Nitisinon Orfadin Swedish Orphan International Tyrosinemie type I Nusinersen Spinraza Biogen Spinale musculaire atrofie Ofatumumab Arzerra GlaxoSmithKline Chronische lymfatische leukemie Pegvisomant Somavert Pfizer Acromegalie Pirfenidon Esbriet Roche IPF Plerixafor Mozobil Genzyme Mobiliseren van stamcellenvoorbereiding stamceltransplantatie Porfimer Natrium Photobarr Axcan Pharma hooggradige dysplasie bij Barrett-oesofagus Rilonacept Arcalyst Regeneron Cryopyrine-geassocieerde periodieke syndromen (CAPS) Romiplostim Nplate Amgen Idiopathische trombocytopenische purpura Rufinamid Inovelon Eisai Limited Syndroom van Lennox-Gastaut Sapropterin Kuvan Merck Serono fenylketonurie Sildenafil Revatio Pfizer Pulmonale hypertensiePulmonale arteriële hypertensie Sitaxentan Thelin Encysive Pulmonale hypertensiePulmonale arteriële hypertensie Sorafenib Nexavar Bayer Healthcare Niercelkankerhepatocellulair carcinoom Stiripentol Diacomit Biocodex Myoclonus bij kinderen Temsirolimus Torisel Wyeth Niercelkanker Thalidomide Thalidomide Pharmion Celgene Multipel myeloom Thiotepa Tepadina Adienne S.r.l. Ter voorbereiding stamceltransplantatie Trabectedin Yondelis Pharma Mar S.A. Weke-delensarcoom Velaglucerase alfa VPRIV Shire Pharmaceuticals Ziekte van Gaucher type I Ziconotid Prialt Eisai Chronische pijnen die intrathecale analgesie benodigen Zinkacetaatdihydraat Wilzin Orphan Europe ziekte van Wilson
Externe links Dossier: Zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen Patiëntenkoepel Vereniging Samenwerkende Ouder- en Patiëntenorganisaties (VSOP) Stuurgroep Weesgeneesmiddelen Overzicht van weesgeneesmiddelen in ontwikkeling
Categorie:Zeldzame aandoening